年12月4日,国家药品监督管理局网站发布:批准旗下的达泽优(拉那利尤单抗注射液)的进口注册申请。
达泽优(拉那利尤单抗注射液)是针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物,可以降低患者水肿反复发作的次数,预防因喉头水肿所导致的窒息发生,对患者及其家庭的生活质量改善有积极帮助,这也填补了国内HAE(遗传性血管性水肿)长期无针对性治疗的空白。
遗传性血管性水肿
遗传性血管性水肿简称HAE,是一种罕见的常染色体显性遗传疾病,发病机理是C1抑制物缺乏,可发生在任何年龄段,一般在儿童期和青少年期较为常见,以反复发作自限性组织水肿为临床表现,如果不及时治疗,会危及到患者生命安全。
遗传性血管性水肿相关症状
表现在身体各个部位的水肿(肿胀):皮肤、胃肠道、呼吸道。
发生在皮肤或皮下组织时:影响面部、四肢、生殖器,发红但是不发痒,在确诊前会被误诊为过敏反应;
发生在胃肠道时:产生类似急腹症的;由肠壁肿胀引起的难以忍受的腹痛,还伴随恶心等,在确诊前会被误诊为急性胰腺炎或阑尾炎;
发生在呼吸道时:可导致喉头水肿,抢救不及时回窒息死亡
遗传性血管性水肿危害
对于一些比较浅表的部位,如果有水肿情况,会影响到患者的面貌美观;但是如果是内在的部位,比如喉头水肿,不积极治疗就容易让患者窒息死亡,是非常危险的。
遗传性血管性水肿的治疗
目前对于遗传性血管性水肿,能根治的可能性较小。不过可以根据患者病情不同的情况,针对性的进行治疗,降低其发作次数。
急性期治疗:主要是对水肿的控制,水肿严重时可静脉输注C1-INH浓缩剂替代治疗,可缓解患者症状;腹部剧痛伴恶心时应积极经肠外给于止痛、止吐药物,患者缺水应该同时补液治疗;如果出现喉头水肿,应住院观察病情进展,严重的需进行气管插管或手术将气管切开治疗。
长期预防性治疗:为减少患者的发作频率和发作的严重性,通常每月发作次数超出1次或有上气道症状的患者应进行预防性治疗;临床上一般使用弱雄性激素或抗纤溶药物。
短期预防性治疗:注入新鲜冰冻血浆治疗,但有加重疾病的风险,主要用于HAE患者进行择期外科手术前的预防治疗。
HAE是罕见病,容易被误诊、漏治,患者从发病到确诊时间较长,确诊后,也很难找到合适的药物治疗,生命常常受到“威胁”,如今,达泽优(拉那利尤单抗注射液)的获批,为遗传性血管性水肿患者的治疗提供了更多药物支持。